Farmacja

Algorytm cofa zegar biologiczny o sześć lat. Rentosertib wychodzi poza ramy leczenia płuc

Insilico Medicine opublikowało w Nature Biotechnology dane, które uderzają w tradycyjne podejście do projektowania leków. Ich flagowy kandydat, rentosertib, przeszedł drogę od kodu komputerowego do III fazy badań klinicznych w tempie, które dotąd było nieosiągalne dla koncernów farmaceutycznych. Dlaczego to ważne właśnie teraz? Ponieważ po raz pierwszy widzimy realny dowód na to, że lek stworzony przez AI do walki z konkretną chorobą – idiopatycznym zwłóknieniem płuc (IPF) – może oddziaływać na sam fundament starzenia się organizmu.

Podczas analizy próbek krwi pobranych od 42 pacjentów biorących udział w ubiegłorocznym badaniu, naukowcy dostrzegli sygnały sugerujące cofnięcie się markerów starzenia biologicznego. Nie był to efekt szacowany na oko. Kluczem stało się sześć niezależnych zegarów proteomicznych – zaawansowanych modeli AI zdolnych do określania stanu organizmu na podstawie profilu białkowego krwi. Jak podaje Insilico Medicine: „Wszystkie sześć modeli konsekwentnie wskazywało na redukcję przewidywanego wieku biologicznego u pacjentów leczonych rentosertibem”.

Zegar, który zwalnia w miesiąc

Wynik był uderzający. Pacjenci przyjmujący lek wykazywali niższy wiek biologiczny niż grupa kontrolna otrzymująca placebo. W niektórych przypadkach różnica wynosiła od trzech do nawet sześciu lat zaledwie po czterech tygodniach terapii. Noblista Michael Levitt podkreśla, że najbardziej przekonujący nie jest sam zakres odmłodzenia, lecz rzadka zgodność wielu różnych modeli obliczeniowych, które korzystały z odmiennych baz danych.

Badacze skonfrontowali również profile białkowe uczestników z ogromną bazą UK Biobank, obejmującą dane od 55 tysięcy osób. Analiza wykazała, że rentosertib odwracał dokładnie te zmiany w stężeniu białek, które w populacji ogólnej postępują wraz z upływem lat. To mocna korelacja, choć eksperci, tacy jak kardiolog Eric Topol, przypominają, że korelacja nie jest jeszcze ostatecznym dowodem na to, że znaleźliśmy eliksir młodości.

Przeszkody na drodze do regeneracji

Mimo optymizmu, środowisko naukowe pozostaje powściągliwe. Vadim Gladyshev z Harvard Medical School zwraca uwagę na małą grupę badawczą i fakt, że zegary biologiczne wciąż bywają zawodne. Kluczowym pytaniem pozostaje to, czy rentosertib zadziałałby podobnie u osób zdrowych. Istnieje ryzyko, że „odmładzający” efekt wynika wyłącznie z osłabienia wyniszczającego wpływu ciężkiej choroby na organizm, a nie z faktycznej regeneracji tkanek.

Fundamentem sukcesu jest platforma AI, która w zaledwie 18 miesięcy zidentyfikowała białko TNIK jako wspólny cel dla procesów starzenia i włóknienia płuc. Warto jednak zachować sceptycyzm, o którym przypominają autorzy publikacji w PubMed: mimo postępów w chemii generatywnej, wciąż niewiele leków odkrytych przez AI dotarło do etapu badań na ludziach. Rentosertib jest tutaj chlubnym wyjątkiem, który może przedefiniować to, jak szybko i na co będziemy się leczyć w najbliższej dekadzie.