Nephrogen: nowa era w leczeniu chorób nerek dzięki AI i terapii genowej

Demetri Maxim, założyciel biotechnologicznego startupu Nephrogen, doskonale znał dramat niewydolności nerek. Gdy miał zaledwie siedem lat, jego matka rozpoczęła dializy, a dwa lata później przeszła przeszczep nerki. Później okazało się, że Demetri odziedziczył po niej wielotorbielowatość nerek (PKD) – chorobę genetyczną, która dotyka około 10% pacjentów z przewlekłą chorobą nerek (CKD).

To osobiste doświadczenie stało się motorem dla Maxima, by jeszcze jako student liceum zaangażować się w poszukiwanie lekarstwa. Przełom nastąpił w 2021 roku, kiedy to wyniki badań opublikowane w prestiżowym magazynie Nature wykazały, że wielotorbielowatość nerek u myszy można odwrócić za pomocą technologii edycji genów CRISPR. W tym czasie Maxim studiował biologię obliczeniową na Stanfordzie, jednocześnie prowadząc badania nad nerkami pod kierunkiem profesora Viveka Bhalli.

Wyzwanie w dostarczaniu terapii genowej

Choć terapia genowa wydawała się obiecująca, największym wyzwaniem było opracowanie skutecznego mechanizmu dostarczania leków bezpośrednio do zmienionych chorobowo komórek nerkowych. Aby sprostać temu problemowi, w 2022 roku Maxim założył Nephrogen. Startup wykorzystuje sztuczną inteligencję i zaawansowane metody przesiewowe do opracowania specjalistycznego systemu transportu, który umożliwi bezpieczne i precyzyjne dostarczanie leków edytujących geny do konkretnych komórek w nerce.

100 razy bardziej efektywny system

Po trzech latach intensywnych prac rozwojowych, Nephrogen twierdzi, że udało mu się stworzyć mechanizm dostarczania leków, który jest 100 razy bardziej efektywny w transporcie substancji terapeutycznych do nerek niż obecne rozwiązania zatwierdzone przez FDA. Jest to obietnica znaczącego postępu w leczeniu chorób nerek, które dotykają miliony ludzi na całym świecie.

Kolejnym kluczowym krokiem dla Nephrogena jest wprowadzenie opracowanego mechanizmu dostarczania, wraz z własnym lekiem, do badań klinicznych. Maxim przewiduje ich rozpoczęcie w 2027 roku. W celu sfinansowania tych badań firma obecnie stara się o pozyskanie 4 milionów dolarów w ramach rundy zalążkowej. Demetri Maxim planuje osobiście wziąć udział w badaniach klinicznych, co podkreśla jego zaangażowanie i świadomość wagi problemu, z którym codziennie się mierzy.

Osobista motywacja i wizja przyszłości

Maxim otwarcie mówi o trudach życia z PKD: „Cierpi się na silne bóle pleców, często trzeba odwiedzać szpitale. Przyjmuje się leki, które mają spowolnić postęp choroby, ale w rzeczywistości niewiele pomagają. Sprawiają tylko, że ciągle chce się oddawać mocz”. Dodaje, że istnieje stałe ryzyko progresji choroby, która może prowadzić do konieczności dializ. Ta osobista perspektywa nadaje projektowi Nephrogena jeszcze większe znaczenie – sukces firmy mógłby oznaczać pełne wyleczenie z PKD, nie tylko dla Maxima, ale i dla wielu innych pacjentów.

Nephrogen, jako jeden z 20 finalistów w konkursie Startup Battlefield, zaprezentuje swoje osiągnięcia podczas TechCrunch Disrupt 2025, które odbędzie się w dniach 27-29 października w San Francisco. Wydarzenie to jest okazją do zapoznania się z pionierskimi rozwiązaniami, które mogą zrewolucjonizować medycynę i dać nadzieję na przyszłość bez przewlekłych chorób nerek.